Opus Genetics logra alineación con la FDA para ensayo de Fase 3 de terapia génica ocular

Opus Genetics anunció que alcanzó un acuerdo con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) sobre el diseño de su ensayo clínico de Fase 3 para OPGx-LCA5, una terapia génica destinada a tratar la enfermedad retiniana hereditaria asociada a la mutación LCA5. Según GlobeNewswire Inc., el regulador indicó que la compañía podrá presentar una Solicitud de Licencia de Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) basándose en datos de eficacia a seis meses.

Los datos de durabilidad a 12 meses podrán ser presentados durante el proceso de revisión, en lugar de ser requeridos antes del envío de la BLA. Esta condición podría agilizar los tiempos del proceso regulatorio para la compañía.

La enfermedad retiniana hereditaria asociada a LCA5 es una condición genética poco frecuente que causa deterioro visual severo desde etapas tempranas de la vida, y actualmente cuenta con opciones terapéuticas muy limitadas.

Respecto al avance del programa clínico, la compañía informó que siete de los ocho participantes previstos para el ensayo de Fase 3 ya han sido incorporados. El inicio de la dosificación en esta fase está previsto para el cuarto trimestre de 2026.

Las acciones de la compañía cotizan bajo el ticker IRD en el mercado estadounidense. La alineación con la FDA representa un hito regulatorio relevante para el programa, aunque los resultados clínicos y las decisiones regulatorias definitivas aún están pendientes.