Intellia (NTLA) reporta reducción del 87% en ataques con terapia génica CRISPR

Intellia Therapeutics (NTLA) presentó resultados positivos adicionales de su ensayo clínico de Fase 3 HAELO para lonvoguran ziclumeran (lonvo-z), un tratamiento experimental basado en edición génica CRISPR dirigido a pacientes con angioedema hereditario (HAE, por sus siglas en inglés). Según GlobeNewswire Inc., los datos muestran una reducción del 87% en los ataques mensuales en comparación con el grupo placebo.

El ensayo también registró que el 62% de los pacientes tratados no presentó ningún ataque durante el período de evaluación. El angioedema hereditario es una enfermedad genética rara que provoca episodios de inflamación severa y puede poner en riesgo la vida del paciente.

En paralelo a la publicación de los resultados, la compañía informó que ha iniciado una solicitud continua de licencia biológica (BLA, por sus siglas en inglés) ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA). Intellia Therapeutics indicó que espera obtener la aprobación regulatoria y realizar el lanzamiento comercial en el mercado estadounidense durante la primera mitad de 2027.

Lonvo-z representa uno de los primeros tratamientos de edición génica in vivo en alcanzar esta etapa del proceso regulatorio para una enfermedad rara. Los resultados de Fase 3 refuerzan el perfil clínico del candidato terapéutico, aunque la aprobación final dependerá de la evaluación completa por parte de la FDA.

Fuente: GlobeNewswire Inc., 13 de junio de 2026.