Más de 75 terapias en desarrollo para la distrofia muscular de Duchenne
Un informe de DelveInsight revela un robusto pipeline clínico con más de 70 empresas activas y al menos 6 candidatos en etapas avanzadas de desarrollo.
Pipeline clínico para la distrofia muscular de Duchenne suma más de 75 candidatos terapéuticos
Según un informe publicado por DelveInsight y difundido a través de GlobeNewswire Inc., el pipeline clínico para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) cuenta actualmente con más de 75 fármacos en desarrollo, respaldados por más de 70 empresas activas en el sector.
Entre los principales actores se encuentran Capricor Therapeutics (CAPR), Solid Biosciences (SLDB), Roche (RHHBY), Dyne Therapeutics (DYN) y BioMarin Pharmaceutical (BMRN). Estas compañías están impulsando enfoques que buscan restaurar o compensar la expresión de distrofina —la proteína deficiente en pacientes con DMD— mediante distintas plataformas tecnológicas, incluyendo la transferencia génica.
El reporte destaca que al menos 6 candidatos se encuentran en fases tardías de desarrollo clínico. Entre los avances regulatorios recientes, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) otorgó designaciones especiales a múltiples candidatos, incluyendo AAV-SERCA2a y PBGENE-DMD, lo que refleja el interés de las autoridades sanitarias en acelerar el acceso a posibles tratamientos modificadores de la enfermedad.
La DMD es una enfermedad neuromuscular grave de origen genético que afecta predominantemente a varones desde la infancia y para la cual la necesidad médica no cubierta sigue siendo considerada alta. El dinamismo del pipeline evidencia una creciente actividad de investigación orientada a cubrir ese vacío terapéutico.
Fuente: GlobeNewswire Inc. / DelveInsight (26 de mayo de 2026).
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