DSGN reporta mejoras clínicas en ensayo de fase 1/2 para ataxia de Friedreich

Design Therapeutics (DSGN) publicó resultados positivos de la fase 1/2 de su ensayo RESTORE-FA, mostrando que su terapia experimental DT-216P2 produjo mejoras clínicas dependientes de la dosis en pacientes con ataxia de Friedreich tras cuatro semanas de tratamiento intravenoso.

Entre los hallazgos destacados, la compañía reportó mejoras en las puntuaciones mFARS —escala clínica estándar para evaluar la progresión de la enfermedad—, así como en la estabilidad postural y la fatiga de los pacientes participantes. Según GlobeNewswire Inc., estos resultados fueron presentados por la empresa con base en datos preliminares del ensayo en curso.

En el plano de los biomarcadores, DT-216P2 mostró un incremento del 65% en el ARNm de frataxina (FXN) y un aumento de entre 22% y 27% en los niveles de proteína FXN. La frataxina es la proteína cuya deficiencia es responsable de la ataxia de Friedreich, una enfermedad neurodegenerativa hereditaria y progresiva que afecta la coordinación motora.

La compañía indicó que planea avanzar hacia el desarrollo de un estudio de registro para el fármaco, con actualizaciones previstas para el cuarto trimestre de 2026. La ataxia de Friedreich es considerada una condición de alta necesidad médica no cubierta, lo que podría influir en los plazos regulatorios.

Fuente: GlobeNewswire Inc. Esta nota es de carácter informativo y no constituye asesoramiento de inversión.