Agios (AGIO) presenta resultados alentadores de mitapivat en enfermedad de células falciformes

Agios Pharmaceuticals (AGIO) presentó el 13 de junio de 2026 los resultados detallados del ensayo de fase 3 RISE UP durante una sesión plenaria del Congreso de la Asociación Europea de Hematología (EHA 2026). El estudio evaluó mitapivat, un activador oral de la piruvato quinasa, en pacientes con enfermedad de células falciformes.

Según GlobeNewswire Inc., el fármaco alcanzó mejoras estadísticamente significativas en la respuesta de hemoglobina frente a placebo, con un inicio rápido del efecto y resultados sostenidos a lo largo del tiempo. Además, los pacientes que requerían transfusiones experimentaron una reducción relativa del 41,1% en esa carga.

Entre los pacientes clasificados como respondedores de hemoglobina, el ensayo también registró mejoras en crisis de dolor, fatiga y medidas de calidad de vida. Estos resultados refuerzan el perfil antihemolítico del compuesto que la compañía ha destacado en estudios previos.

En cuanto a seguridad, mitapivat mostró un perfil de tolerabilidad consistente con el observado en ensayos anteriores, sin señales nuevas de preocupación reportadas por la empresa. La enfermedad de células falciformes afecta a millones de personas en todo el mundo y representa un área de alto interés para la industria farmacéutica dado el número limitado de opciones terapéuticas modificadoras de la enfermedad disponibles actualmente.

Fuente: GlobeNewswire Inc.