Agios descarta tebapivat para síndromes mielodisplásicos tras ensayo fallido

Agios Pharmaceuticals (AGIO) anunció que no avanzará con tebapivat para el tratamiento de síndromes mielodisplásicos de bajo riesgo (LR-MDS), luego de que los resultados de su ensayo clínico de fase 2b no superaran los umbrales de eficacia establecidos previamente. El fármaco, un activador de la piruvato quinasa, no demostró beneficio clínico suficiente en las poblaciones de pacientes evaluadas.

Según GlobeNewswire Inc., la compañía informó que tebapivat fue bien tolerado por los participantes y no se registraron preocupaciones de seguridad relevantes. Sin embargo, la ausencia de eficacia clínica significativa llevó a la decisión de no continuar el desarrollo del medicamento en esta indicación.

Los síndromes mielodisplásicos de bajo riesgo representan un área de alta necesidad médica no cubierta, por lo que el fracaso en este ensayo implica un retroceso en la búsqueda de nuevas alternativas terapéuticas para esta enfermedad hematológica.

A pesar del resultado adverso en LR-MDS, Agios mantendrá el desarrollo de tebapivat en otra indicación: la enfermedad de células falciformes (sickle cell disease). La compañía espera presentar datos de la fase 2 en esa enfermedad durante la segunda mitad de 2026.

El anuncio pone de relieve los riesgos inherentes al desarrollo clínico en oncología y hematología, donde la transición de datos preliminares a resultados estadísticamente significativos en fases más avanzadas representa uno de los principales desafíos para las compañías biotecnológicas.